médicament de thérapie génique - 2018 des avancées.

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Un médicament de thérapie génique  est un produit obtenu par un ensemble de procédés de fabrication visant au transfert d’un gène prophylactique, diagnostique ou thérapeutique chez l’homme et son expression consécutive in vivo. Le transfert d’un gène implique un système d’expression contenu dans un système d’administration appelé vecteur qui peut être d’origine virale ou non virale.




Les médicaments de thérapie génique (fabriqués industriellement) ou spécialités pharmaceutiques de thérapie génique sont soumis à l’obtention, préalablement à leur mise sur le marché, d’une autorisation délivrée par la Commission Européenne. Ils doivent être fabriqués par un établissement pharmaceutique autorisé.


A gene therapy drug is a product obtained through a set of manufacturing processes for the transfer of a prophylactic, diagnostic or therapeutic gene in humans and its subsequent expression in vivo. The transfer of a gene involves a system of expression contained in an administration system called vector, which may be of viral or non-viral origin.





Gene therapy medicines (manufactured industrially) or proprietary medicinal products of gene therapy are subject to obtaining, prior to their placing on the market, an authorization issued by the European Commission. They must be manufactured by an authorized pharmaceutical establishment.

Médicaments de thérapie génique (MTG)

Tout produit obtenu par un ensemble de procédés de fabrication visant au transfert d’un gène prophylactique, diagnostique ou thérapeutique chez l’homme et son expression consécutive in vivo constitue un médicament de thérapie génique. Le transfert d’un gène implique un système d’expression contenu dans un système d’administration appelé vecteur qui peut être d’origine virale ou non virale.
Les médicaments de thérapie génique (fabriqués industriellement) ou spécialités pharmaceutiques de thérapie génique sont soumis à l’obtention, préalablement à leur mise sur le marché, d’une autorisation délivrée par la Commission Européenne. Ils doivent être fabriqués par un établissement pharmaceutique autorisé.

Gene therapy drugs (MTG)
Any product obtained through a set of manufacturing processes for the transfer of a prophylactic, diagnostic or therapeutic gene in humans and its consequent expression in vivo is a gene therapy drug. The transfer of a gene involves a system of expression contained in an administration system called vector, which may be of viral or non-viral origin.

Gene therapy medicines (manufactured industrially) or proprietary medicinal products of gene therapy are subject to obtaining, prior to their placing on the market, an authorization issued by the European Commission. They must be manufactured by an authorized pharmaceutical establishment.

Les préparations de thérapie génique sont des médicaments non fabriqués industriellement servant à transférer du matériel génétique et ne consistant pas en des cellules d’origine humaine ou animale. Les préparations sont préparées à l’avance et dispensées sur prescription médicale à un ou plusieurs patients. Elles font l’objet d’une autorisation délivrée par l’ANSM. Les établissements ou organismes qui préparent les préparations de thérapie génique doivent aussi être autorisés par l’ANSM.
Il n’existe actuellement pas de préparation de thérapie génique sur le marché. Les dispositions relatives à l’autorisation des produits eux-mêmes et à l’autorisation des établissements ou organismes exerçant les activités de préparation, de conservation, de distribution et de cession des préparations de thérapie génique sont cependant déjà prévues.
Gene therapy preparations are drugs not manufactured industrially for the transfer of genetic material and not consisting of cells of human or animal origin. Preparations are prepared in advance and dispensed by prescription to one or more patients. They are subject to an authorisation issued by the ANSM. Institutions or organizations that prepare gene therapy preparations must also be authorized by ANSM.

There is currently no preparation of gene therapy on the market. Provisions relating to the authorisation of the products themselves and to the authorisation of establishments or bodies carrying out preparation activities, However, provision has already been made for the conservation, distribution and disposal of gene therapy preparations.

https://www.ansm.sante.fr/Glossaire/(filter)/M#term_16640

https://www.ansm.sante.fr/Produits-de-sante/Medicaments-de-therapie-genique




2018 - première avancée

INTEGRARE represents the academic research of Genethon, a leading non-profit R&D organization  developing gene therapy for genetic diseases.  Genethon is located in the south of Paris, France. 

 

INTEGRARE stands for "Integrated genetic approaches in therapeutic discovery for rare diseases". By studying biological systems, pathophysiological mechanisms and technological aspects, researchers develop treatments for genetic disorders affecting skeletal muscle, metabolism, immune or blood systems. Integrare has a strong expertise in the use of recombinant viral gene transfer vectors (rAAV and lentiviral vectors) or CRISPR genome editing tools. Promising preclinical projects are developed into early phase clinical trials in partnership with Genethon's technological and clinical departments and with international networks of external collaborators.

  

INTEGRARE, also identified as UMR_S951, is a mixed research unit affiliated with Inserm the premier French public research institute on human health, with the local University of Evry/Université Paris Saclay and with École Pratique des Hautes Études. Situated within the Génopole biotechnology cluster of Evry, INTEGRARE has access to platforms including a new Inserm technological platform in genomic therapy.

 

At the academic level, INTEGRARE laboratories provide excellent training in state-of-the art facilities, among international teams and networks. INTEGRARE laboratories welcome highly-motivated students and collaborators.  

 

If you are interested in joining us, please consult our "Opportunities" section. 

 
Anne GALY, PhD                                                                 
Director of INTEGRARE UMR_S951